Testata con successo la terapia a RNA contro l’insufficienza cardiaca – Heilpraxis

Insufficienza cardiaca: la terapia con RNA può aiutare

Milioni di persone hanno un cuore debole, che in termini medici viene definito insufficienza cardiaca. Di solito si consiglia alle persone colpite di condurre uno stile di vita più sano con una dieta equilibrata e un adeguato esercizio fisico. Inoltre, vengono utilizzati farmaci come ACE-inibitori, beta-bloccanti, anticoagulanti e diuretici. Anche la terapia con RNA può aiutare, come mostra uno studio.

L’RNA ha già realizzato un vaccino contro la malattia COVID-19 causata dal coronavirus. Tuttavia, il potenziale dei principi attivi a base di RNA non è stato ancora esaurito. Perché l’RNA consente trattamenti completamente nuovi. Secondo il post Messaggio Il professor Thomas Thom, direttore associato del Fraunhofer Institute for Toxicology and Experimental Medicine ITEM, ha sviluppato una terapia a RNA contro l’insufficienza cardiaca (insufficienza cardiaca) e l’ha già testata con successo in uno studio clinico di Fase 1B su pazienti affetti.

L’RNA può presentarsi in molte varianti nel corpo

Come spiegato nel comunicato, l’RNA può essere presente in molte varianti nel corpo. I più famosi sono gli RNA messaggeri (mRNA), che portano un codice nella loro struttura che funge da modello per le proteine. Ad esempio, gli mRNA nei vaccini corona codificano per le proteine ​​SARS-CoV-2. Oltre agli mRNA, nel corpo è presente un gran numero di RNA che non codificano per le proteine. Per molto tempo si è pensato che questo RNA fosse il prodotto di una degradazione dell’RNA più lunga, cioè spazzatura genetica.

“15 anni fa, siamo stati uno dei primi gruppi al mondo a indagare se l’RNA non codificante è davvero spazzatura. Abbiamo scoperto che queste molecole di RNA svolgono importanti compiti di controllo nelle cellule”, spiega il professor Thomas Thom, che dirige anche l’Institute for Terapia Molecolare e Strategie di Trasferimento presso la Scuola di Medicina di Hannover (MHH).

Lo scienziato è stato in grado di dimostrare che le molecole di RNA non codificanti sono coinvolte nei processi di rimodellamento patologico nel tessuto cardiaco, come il piccolo RNA 21. Ciò è particolarmente comune nei cuori in cui il tessuto connettivo si è indurito. Questa scoperta ha aperto la possibilità di un nuovo approccio terapeutico.

Insieme a un partner collaboratore, il professor Thom ha creato un antisenso per il micro-RNA che si lega al micro-RNA 21 utilizzando il principio di una chiave di blocco e quindi lo neutralizza. Questo è stato un trucco. I ricercatori sono stati in grado di dimostrare che la rigidità del tessuto cardiaco può essere prevenuta mediante l’inibizione mirata del microRNA non codificante.

Il team ha brevettato questo risultato e lo ha pubblicato nel 2008 sulla popolare rivista Nature. L’antigene RNA-21 antisenso è ora in fase di test dalla società farmaceutica Sanofi in uno studio clinico di fase II su pazienti con fibrosi renale.

Effetto curativo ottenuto

Durante gli esperimenti con il tessuto cardiaco, il team di ricerca ha notato la presenza di un’altra molecola di microRNA. Portando il numero 132, stimola la crescita cardiaca patologica che alla fine porta allo scompenso cardiaco. Anche in questo caso, un effetto positivo e curativo può essere ottenuto mediante l’inibizione del microRNA, prima in piastre di coltura cellulare e successivamente in ulteriori test preclinici. Pertanto, l’anticorpo 132 RNA ha soddisfatto tutti i requisiti per il suo test in clinica su pazienti con insufficienza cardiaca.

Quattro milioni di persone colpite in Germania

Nella sola Germania, circa quattro milioni di persone soffrono di insufficienza cardiaca. I loro cuori sono ingrossati in modo anomalo e troppo deboli per pompare il sangue attraverso il corpo per fornirgli l’ossigeno adeguato e le sostanze nutritive necessarie. I pazienti lamentano mancanza di respiro, ritenzione idrica e aumento di peso.

“Negli ultimi 20 anni sono stati fatti pochi progressi nel trattamento”, afferma Thomas Thum. Secondo la German Heart Foundation, ogni anno in Germania muoiono più di 40mila persone a causa della malattia.

Miglioramento dei segni di insufficienza cardiaca

Con la fondazione della start-up Cardior Pharmaceuticals, il professor Thom ha fatto il salto dal laboratorio agli studi clinici sull’uomo nel 2016. Hanno partecipato ventotto pazienti con insufficienza cardiaca. I risultati dello studio sono promettenti. “Abbiamo dimostrato che il trattamento con l’RNA 132 antisenso è sicuro e non provoca effetti collaterali in altri organi”, afferma lo scienziato. “Abbiamo anche visto un miglioramento dei segni di insufficienza cardiaca”.

Dopo questo risultato positivo, c’è stato un nuovo capitale e il via libera per la seconda fase dello studio. Questo dovrebbe iniziare nella prima metà del 2022 e sarà eseguito su 280 pazienti in diversi paesi europei.

Mentre gli studi clinici continuano, Thom e il suo team di ricerca stanno lavorando a lungo su nuove terapie a base di RNA. Tra le altre cose, il focus è sulla fibrosi polmonare. “La fibrosi polmonare è una malattia progressiva in cui il tessuto polmonare si rigenera e i polmoni si induriscono gradualmente”, spiega il medico. “Si spera che questa malattia incurabile possa essere trattata causalmente con l’aiuto della terapia con RNA”. (annuncio pubblicitario)